FDA информирует о необходимости внесения новой информации в описание гиполипидемического средства инклисиран.
Инклисиран представляет собой малую интерферирующую РНК (миРНК), направленную на иРНК PCSK9 (пропротеинконвертаза субтилизинкексин типа 9). Обладает гиполипидемическим действием, снижает уровень Хс-ЛПНП. Инклисиран показан в качестве дополнения к диете и терапии статинами для лечения взрослых с первичной гиперлипидемией, включая семейную гетерозиготную гиперхолестеринемию, для снижения уровня Хс-ЛПНП.
Безопасность и эффективность инклисирана в качестве дополнения к диете и другой терапии для снижения уровня ЛПНП при лечении гетерозиготной семейной гиперхолестеролемии были установлены у педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше. Применение инклисирана по этому показанию основано на данных 12-месячного рандомизированного плацебо-контролируемого двойного слепого исследования с участием 141 педиатрического пациента с гетерозиготной семейной гиперхолестеролемией. Это показание также подтверждается данными адекватного и хорошо контролируемого исследования у взрослых с гетерозиготной семейной гиперхолестеролемией. Профиль безопасности, зарегистрированный у педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше с гетерозиготной семейной гиперхолестеролемией, соответствовал профилю безопасности взрослых пациентов с гиперхолестеринемией, за исключением головной боли.
Безопасность и эффективность инклисирана не установлены у педиатрических пациентов младше 12 лет с гетерозиготной семейной гиперхолестеролемией или гомозиготной семейной гиперхолестеролемией. Безопасность и эффективность инклисирана не установлены у детей с другими типами гиперхолестеролемии.
Опыт клинических испытаний. Побочные реакции у детей с гетерозиготной семейной гиперхолестеролемией
В 24-месячном двухэтапном исследовании с участием 141 педиатрического пациента в возрасте 12 лет и старше с гетерозиготной семейной гиперхолестеролемией (исследование 4), состоящем из 12-месячной рандомизированной двойной слепой, плацебо-контролируемой части (часть 1/1 год), за которой следовала 12-месячная открытая часть (часть 2/2-й год), 93 пациента получали 284 мг инклисирана п/к в течение части 1, а 139 пациентов получали инклисиран в течение части 2. В течение части 2 91 пациент продолжал лечение инклисираном в течение второго года, а 48 пациентов перешли с плацебо на инклисиран на 1 год лечения. Профиль безопасности, зарегистрированный у педиатрических пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеролемией, соответствовал описанному для взрослых пациентов с гиперхолестеролемией, за исключением головной боли. У педиатрических пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеролемией в ходе двойного слепого исследования частота возникновения головной боли составила 6% среди пациентов, получавших плацебо, и 13% среди пациентов, получавших инклисиран.
Источник информации
fda.gov
