В базе данных и на сайте РЛС® размещено новое описание действующего вещества авалглюкозидаза альфа.
Авалглюкозидаза альфа представляет собой гидролитический лизосомальный гликоген-специфический рекомбинантный фермент альфа-глюкозидазы человека, конъюгированный с несколькими синтетическими бис-маннозо-6-фосфатными (бис-M6P) тетра-маннозогликанами.
Авалглюкозидаза альфа показана для лечения пациентов в возрасте от 1 года и старше с болезнью Помпе с поздним началом (недостаточность лизосомальной кислой альфа-глюкозидазы).
В описании приведены сведения о механизме действия, фармакодинамике, фармакокинетике, иммуногенности, доклинической токсикологии, результаты клинических исследований у пациентов с болезнью Помпе. В описании также содержатся сведения о применении при беременности и кормлении грудью, побочных действиях (данные клинических исследований), мерах предосторожности при применении.
Заполните анкету, чтобы подписаться на рассылку новостей медицины и здравоохранения. Будем присылать самые важные из них дважды в месяц
