Компания «Рош» объявила результаты промежуточных данных исследования III фазы HAVEN 6, которые демонстрируют эффективность и благоприятный профиль безопасности препарата эмицизумаб (торговое наименование — Гемлибра® ) у пациентов со средней или легкой формой гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII. Данные были представлены в докладе на 63-й Ежегодной конференции Американского общества гематологии (ASH).
HAVEN 6 — фаза III исследования, оценивающего безопасность, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику эмицизумаба у пациентов со средней и легкой формой гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII. В промежуточный анализ вошли данные 71 участника (69 мужчин и 2 женщины); 20 с легкой формой гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII и 51 пациент со средней формой гемофилии A без ингибиторов. Тридцать семь участников применяли препараты фактора VIII для профилактики кровотечений до включения в исследование.
Промежуточные данные получены после того, как 50 участников со средней формой гемофилии A принимали участие в исследовании как минимум в течение 24 недель или прекратили свое участие. Срез данных был сделан 16 апреля 2021 года. Согласно этим данным, эмицизумаб продемонстрировал эффективность и благоприятный профиль безопасности в исследовании HAVEN 6: у 80,3% участников не было эпизодов кровотечений, требующих лечения, а у 90,1% не было гемартрозов, требующих лечения. Годовая частота кровотечений (ABR) оставалась низкой и соответствовала данным, полученным в ходе исследований HAVEN 1-4. В дополнение 50 участников в возрасте 12 лет и старше приняли участие в опросе EmiPref, 48 (96,0%) из них предпочли эмицизумаб предыдущей терапии, один пациент предпочел предыдущую терапию, а один не выразил предпочтений.
Самыми частыми нежелательными явлениями, зафиксированными у 10 или более процентов пациентов в исследовании HAVEN 6, были головная боль (14,1%) и местные реакции на введение препарата (ISRs) (12,7%). Одиннадцать человек (15,5%) заявили о нежелательных явлениях, связанных с эмицизумабом, среди которых ISRs было самым частым (12,7%). Случаев смерти, тромботической микроангиопатии (TMA) или серьезных тромботических явлений (TEs) в ходе исследования на момент среза данных не зарегистрировано.
Отдельный анализ случаев TE и TMA у пациентов, принимающих эмицизумаб, включая данные реальной клинической практики, также был представлен на постерной сессии ASH. Эти результаты показали, что оценка зарегистрированных явлений без сопутствующего применения антиингибиторного коагулянтного комплекса (АИКК) остается аналогичной результатам предыдущих анализов несмотря на увеличение объема данных, поэтому соотношение польза/риск при применении эмицизумаба остается без изменений. Эти данные также подтверждают благоприятный профиль безопасности эмицизумаба, что соответствует результатам предыдущих исследований HAVEN и STASEY.
Источник информации
РА КРОС
